Select region:

Studiu al KRT-232 Combinat cu Ruxolitinib pentru Pacienții cu Mielofibroză

Selectați o regiune

Navigare

    Despre ce este vorba în acest studiu?

    Acest studiu clinic este un studiu de fază 1b/2 care examinează siguranța și eficacitatea combinației de KRT-232 și Ruxolitinib (cunoscut și sub numele de Jakafi sau Jakavi) la pacienții cu mielofibroză care nu au răspuns suficient la tratamentul cu Ruxolitinib după cel puțin 18 săptămâni. Obiectivul principal este de a determina doza recomandată de KRT-232 care va fi utilizată în faza a 2-a a studiului, atunci când va fi combinată cu Ruxolitinib.

    În faza 1, medicii vor monitoriza îndeaproape orice efecte secundare pentru a stabili doza maximă tolerată de KRT-232 când este luată împreună cu Ruxolitinib. Apoi, pe baza siguranței și eficacității observate, ei vor determina doza recomandată pentru faza a 2-a. În faza a 2-a, principalul obiectiv este de a evalua reducerea volumului splenic la 24 de săptămâni după începerea tratamentului cu combinația de medicamente. Ambele medicamente se administrează pe cale orală.

    Aflați mai multe despre acest proces

      I accept the Terms of Use and Privacy Policy*

       I consent to the Service Operator sending commercial information*

      I consent to the Service Operator using telecommunications terminal devices and automatic calling systems in marketing communications*

      Success

      Formularul dumneavoastră a fost trimis cu succes!

      Error

      Ne pare rău! Formularul dvs. nu a fost trimis corect, Vă rugăm să verificați erorile de mai sus.

      Locații

      Unde are loc studiul clinic?

      Vă puteți alătura acestui studiu în

      Etape de studiu

      Cât de complex va fi studiul meu și prin ce faze voi trece?

      Iată pașii principali pe care un pacient ar trebui să îi urmeze:

      • Pacienții vor primi medicamentul de studiu KRT-232 pe cale orală o dată pe zi în zilele 1-7 ale fiecărui ciclu de 28 de zile. Nu vor lua tratamentul în zilele 8-28 ale fiecărui ciclu.
      • Pacienții vor continua, de asemenea, să ia Ruxolitinib (Jakafi/Jakavi) pe cale orală în timpul perioadei de studiu. Trebuie să fi fost pe o doză stabilă de Ruxolitinib timp de cel puțin 8 săptămâni înainte de începerea studiului.
      • Studiul prevede înscrierea pacienților pentru aproximativ 15 luni pentru partea Faza 1 pentru a determina doza recomandată pentru Faza 2 de KRT-232 în combinație cu Ruxolitinib.
      • Partea Faza 2 va evalua reducerea volumului splinei după 24 de săptămâni, cu finalizarea studiului planificată aproximativ la 43 de luni după înscrierea ultimului pacient.

      Astfel, pacienții eligibili vor lua KRT-232 timp de 7 zile cu 21 de zile de pauză în cicluri de 28 de zile, împreună cu continuarea dozei lor stabile curente de Ruxolitinib, pe o perioadă care ar putea dura până la aproximativ 3,5 ani, în funcție de momentul înscrierii în studiu. Numărul exact de cicluri de tratament va depinde de răspunsul și tolerabilitatea fiecărui pacient individual.


      Boli în curs de investigare

      Ce condiții mă califică pentru acest studiu?

      Pentru a putea participa la acest studiu clinic, trebuie să aveți unul dintre următoarele diagnostice de boli:

      1. Mielofibroza primară (PMF) – o boală cronică rară a măduvei osoase în care țesutul fibros înlocuiește măduva osoasă normală, ducând la cicatrizarea acesteia și interferând cu capacitatea sa de a produce celule sanguine sănătoase.
      2. Mielofibroza post-policitemie vera (Post-PV MF) – mielofibroză care apare ca o complicație a policitemiei vera, o boală în care măduva osoasă produce prea multe globule roșii.
      3. Mielofibroza post-trombocitemie esențială (Post-ET MF) – mielofibroză care apare ca o complicație a trombocitemiei esențiale, o afecțiune în care măduva osoasă produce prea multe trombocite.

      Aceste boli fac parte din categoria tulburărilor mieloproliferative cronice, în care măduva osoasă produce prea multe din anumite tipuri de celule sanguine. Mielofibroza este o consecință potențială a evoluției acestor boli în timp.


      Termeni și condiții

      Ce cerințe trebuie să îndeplinesc pentru a participa la acest studiu?

      Când sunt eligibil pentru a participa la studiu?

      Pentru a participa la acest studiu, trebuie să îndepliniți următoarele criterii de includere:

      1. **Diagnostic confirmat de mielofibroză**, care include:
      – Mielofibroză primară (PMF)
      – Mielofibroză post-polycythemia vera (post-PV MF): mielofibroză care se dezvoltă după polycythemia vera, o condiție în care corpul produce prea multe celule roșii sanguine
      – Mielofibroză post-trombocitemie esențială (post-ET MF): mielofibroză care se dezvoltă după trombocitemia esențială, o condiție în care corpul produce prea multe trombocite

      2. **Diagnosticul trebuie evaluat de medicul curant conform criteriilor Organizației Mondiale a Sănătății (OMS).**

      3. **Tratament anterior cu ruxolitinib** (un medicament utilizat pentru tratarea mielofibrozei) timp de cel puțin 18 săptămâni înainte de intrarea în studiu și pe o doză stabilă de ruxolitinib timp de 8 săptămâni înainte de intrarea în studiu.

      4. **Splină mărită**, definită ca o splină care măsoară cel puțin 5 cm sub marginea costală inferioară stângă sau un volum al splinei de cel puțin 450 cm^3, măsurat prin RMN sau CT.

      5. **Prezența simptomelor de mielofibroză**: Pacienții trebuie să aibă cel puțin 2 simptome cu un scor de cel puțin 1 pe Formularul de Evaluare a Simptomelor Mielofibrozei versiunea 4.0 (MFSAF v4.0), un chestionar utilizat pentru a evalua severitatea simptomelor în mielofibroză.

      6. **Starea de performanță ECOG de 0 la 2**: Scala de performanță ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) este utilizată pentru a evalua cum progresează boala unui pacient și cum afectează abilitățile de viață zilnică ale pacientului. Scala variază de la 0 (complet activ, capabil să continue toate activitățile pre-boală fără restricții) la 5 (decedat).

      Ce motive m-ar putea exclude din studiu?

      1. Pacienții cu mutații TP53 pozitive: Dacă aveți o mutație în gena TP53, care joacă un rol important în suprimarea tumorilor, nu veți fi eligibil pentru acest studiu.
      2. Progresia documentată a bolii sau deteriorarea clinică în orice moment în timpul tratamentului cu ruxolitinib: Dacă boala dumneavoastră a progresat sau starea de sănătate s-a înrăutățit în timpul tratamentului curent cu medicamentul ruxolitinib, nu veți putea participa.
      3. Pacienții care au avut un răspuns documentat al splinei la ruxolitinib: Dacă splina dumneavoastră a răspuns la tratamentul cu ruxolitinib, indicând eficacitatea acestui medicament de sine stătător, nu veți fi incluși în studiu.
      4. Splenectomie anterioară: Dacă splina v-a fost îndepărtată chirurgical în trecut, nu veți putea lua parte la acest studiu clinic.
      5. Terapie anterioară cu inhibitori de MDM2 sau terapie p53 direcționată: Dacă ați urmat anterior tratamente care vizează calea MDM2-p53, implicată în suprimarea tumorilor, nu veți fi eligibil pentru a participa.

      Medicament experimental

      Ce produse sunt folosite în acest studiu?

      1. KRT-232 (navtemadlin): KRT-232 este medicamentul experimental investigat în acest studiu. Este administrat oral o dată pe zi în zilele 1-7 ale fiecărui ciclu de 28 de zile. Rolul său este de a determina doza recomandată de fază 2 (RP2D) în combinație cu ruxolitinib la pacienții cu mielofibroză care au un răspuns suboptimal la ruxolitinib.
      2. Ruxolitinib (Jakafi, Jakavi): Ruxolitinib este un medicament deja aprobat pentru tratamentul mielofibrozei. În acest studiu, pacienții trebuie să fie deja tratați cu ruxolitinib timp de cel puțin 18 săptămâni înainte de înscrierea în studiu și la o doză stabilă în ultimele 8 săptămâni. Rolul ruxolitinib este de a fi administrat în combinație cu KRT-232 pentru a evalua siguranța și eficacitatea combinației la pacienții cu răspuns suboptimal anterior la ruxolitinib.

      Substanțele medicamentoase utilizate în cadrul studiului au fost studiate anterior în medicină?

      1. KRT-232: KRT-232 este o substanță experimentală, deci nu este bine cunoscută în literatura medicală până în prezent. Este testată în acest studiu clinic în combinație cu ruxolitinib pentru tratamentul mielofibrozei.
      2. Ruxolitinib: Ruxolitinib (cu denumirile comerciale Jakafi sau Jakavi) este un medicament deja aprobat și folosit în prezent pentru tratamentul mielofibrozei și al altor boli mieloproliferative. Este bine cunoscut și studiat în literatura medicală.

      ID-ul studiului

      CT-EU-00116279

      Statutul de recrutare

      Recruting new patients

      Începutul procesului

      3 ani ago